Une nouvelle génération d'insuline inhalée se rapproche du marché, alors qu'une société biopharmaceutique peu connue se prépare pour une recherche clinique de stade avancé et un dépôt auprès de la FDA, et vient d'embaucher un PDG chevronné pour diriger les efforts de commercialisation.
Vous vous souvenez peut-être de Dance Biopharm, la start-up de la région de San-Francisco qui est arrivée sur la scène vers 2010, après l'échec de l'insuline inhalée Exubera de type bong de Pfizer et quand Afrezza de MannKind était encore en développement. Cette startup travaille à la création d'un tout nouveau type d'insuline inhalée depuis près d'une décennie.
La société fait maintenant la une des journaux avec l'embauche récente de l'ancienne cadre de Sanofi, Anne Whitaker, qui connaît assez bien l'univers de l'insuline inhalée et l'aspect commercial de la mise sur le marché de nouveaux médicaments. Elle est basée en Caroline du Nord, où Dance Biopharm se prépare actuellement à déménager son siège social dans les mois à venir. Ils resteront sur la côte ouest pour la recherche, mais les cadres seront sur la côte est tandis que Dance se prépare également à ouvrir des bureaux en Chine et en Angleterre d'ici peu.
«Nous avons été hors du radar, pourrait-on dire en travaillant en mode furtif. Mais quand on regarde les progrès réalisés, c'est notable. Toutes ces choses se réunissent… il est maintenant temps de faire avancer cela », dit Whitaker à propos de leur nouveau produit actuellement surnommé Dance 501 (le nom de travail interne).
Lors d'une récente conversation téléphonique, Whitaker nous a expliqué pourquoi elle avait rejoint l'équipe de danse et à quoi nous pouvons nous attendre dans les prochaines années. Mais tout d’abord, examinons cette nouvelle insuline inhalée et les avantages qu’elle offre aux patients.
Dimensionnement de la danse 501, alias Insuline inhalée 3.0
La FDA examinera et approuvera tout nom de marque de produit proposé pour cette nouvelle insuline inhalée, que certains appellent Génération 3.0. Voici un aperçu des propriétés de ce que l’on appelle encore Dance 501:
Soft Mist: Contrairement à l'insuline Afrezza de MannKind qui est une poudre blanche inhalable, Dance 501 est une formulation en brouillard, c'est-à-dire une insuline recombinante ultra-concentrée qui ne nécessite que quelques gouttes qui sont vaporisées sous forme de brouillard lorsque vous la respirez profondément dans les poumons. un petit appareil portable.
Pure: Contrairement aux autres insulines, ce produit est sans conservateur, ce qui est important pour 1 à 2% des personnes handicapées qui ont réellement des allergies à l'insuline - créant des problèmes allant des éruptions cutanées au site d'insuline au choc anaphylactique. Il se présente sous forme liquide dans une petite bouteille, qui est utilisée pour remplir l'appareil portable juste avant chaque dose.
Inhalateur portable: petit et facile à utiliser, il a à peu près la taille d'un bipeur à l'ancienne qui peut tenir dans une poche de pantalon. C'est assez différent des premiers prototypes que nous avons vus; en décembre 2017, l'entreprise s'est associée au designer industriel Phillips-Medisize pour une version remaniée. Le résultat est un inhalateur électronique qui utilise la technologie brevetée de maillage vibrant conçu pour produire des particules d'insuline liquide de taille constante sous la forme d'une brume douce. (Fait amusant: il y a 120 000 vibrations en une seconde!). L'appareil est activé par la respiration et il suffit de quelques respirations pour inhaler le brouillard d'insuline Dance 501, avec un voyant vert indiquant que vous respirez correctement le brouillard avant qu'un voyant bleu sur l'appareil ne clignote pour indiquer que vous avez terminé. Whitaker affirme avoir récemment envoyé à la FDA ses recommandations de conception pour l'appareil initial et s'attendre à recevoir des commentaires réglementaires d'ici début novembre.
Dispositif inhalateur de nouvelle génération: Alors que la première génération utilise une paire de piles AA, Whitaker dit que cela changera probablement aussi rapidement que six mois après le lancement avec un appareil rechargeable de deuxième génération. Cela réduira la taille et le poids de l'appareil de 50%, pour ressembler davantage à un tube de rouge à lèvres Chanel.
Action plus rapide: Whitaker dit que Dance 501 agit plus rapidement que les insulines traditionnelles (Humalog, en particulier) et améliore l'insuline inhalée Afrezza, car l'action de l'insuline culmine tout aussi rapidement mais a une «queue plus longue» qui imite plus étroitement la réaction naturelle du corps sans besoin de doses de suivi. Les études de phase II montrent peu d'hypos et très peu de toux chez ceux qui utilisent ce brouillard d'insuline inhalé, qui pénètre plus naturellement dans les poumons sans irriter la gorge.
Suivi des données et connectivité: Étant donné que l'inhalateur est essentiellement un petit ordinateur, il enregistre les données d'utilisation de l'insuline telles que les doses, lors de la prise, le taux d'inhalation, les doses d'insuline et la quantité de brouillard qui pénètre réellement dans les poumons en fonction de la profondeur de la respiration. Dance prévoit également de lancer une application mobile pour le smartphone contenant ces mêmes données, que les patients pourront consulter avec les prestataires de soins de santé, et éventuellement se connecter à d'autres appareils D tels que les CGM et les plates-formes de données. Tout cela est unique, car à ce jour, d’autres dispositifs d’insuline inhalée n’ont pas offert de suivi ni de connectivité.
Calendrier de R&D: Aussi excitant que soit Dance 501, la patience sera une vertu ici… nous parlons d’au moins quelques années, voire plus. Dance a publié les premières recherches cliniques au cours des dernières années, et cela se poursuit avec des essais de phase II en cours jusqu'à ce qu'elle s'attende à la mi-2019. À partir de là, ils prévoient de commencer les essais de phase III de stade avancé en 2020 et probablement d'arriver au point de dépôt réglementaire d'ici la fin de cette année. Bien sûr, le financement est la clé de tout cela, de sorte que le calendrier peut varier en fonction de cela, ainsi que de tout ce que la recherche montre et de ce que les régulateurs disent finalement.
Prix: Whitaker dit également qu'ils étudient toujours les prix et les coûts. Elle ne pense pas que Dance 501 sera «une valeur aberrante pour les insulines existantes aujourd'hui», mais en se mondialisant au lieu de se limiter aux États-Unis, cela aidera à compenser les prix pour les patients. Bien sûr, ils prévoient également de travailler avec les payeurs avant de passer au marché.
Formulation liquide, aussi: Ce n'est pas parce que Dance développe cette forme de brouillard d'insuline inhalée qu'elle ne cherche pas également une version liquide à utiliser dans un flacon / seringue, stylo ou pompe à insuline, similaire au marques traditionnelles sur le marché maintenant, nous dit Whitaker.
Très excitant, mais bien sûr, nous les patients impatients ne pouvons nous empêcher de nous demander: Que diable a-t-il fallu si longtemps pour arriver à ce point, et pourquoi sommes-nous encore des années avant de voir ce produit de Dance?
Il y a de nombreuses pièces mobiles, expliquées joliment dans notre discussion avec Whitaker.
Dans les coulisses avec Anne Whitaker, PDG de Dance Biopharm
Whitaker a tout à fait le CV avec plus d'un quart de siècle dans les industries pharmaceutique, des sciences de la vie et de la biotechnologie - du diabète à l'oncologie, cardiovasculaire, respiratoire et gastro-entérologie. Son expérience comprend la présidente et chef de la direction de KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. et Synta Pharmaceuticals, Inc. Plus particulièrement pour notre D-Community, bien sûr, c'est son mandat de présidente de la région nord-américaine de Sanofi de 2011 à 2014, où elle était responsable de toutes les unités commerciales pharmaceutiques, de dispositifs et de soins de santé grand public.
Au cours de ces trois années chez Sanofi, Whitaker a déclaré que la société avait tenté de stimuler l'utilisation de l'insuline avec Lantus et s'était largement concentrée sur les efforts visant à amener les personnes handicapées (personnes atteintes de diabète) à récupérer leurs ordonnances et à utiliser les médicaments de manière adéquate. Elle dit que seulement 30% de leurs patients T2 auparavant non insulino-dépendants ont obtenu leur prescription en raison de la peur et de la confusion autour de l'utilisation d'insuline.
Elle connaissait Dance il y a longtemps à l'époque où elle travaillait chez Sanofi et a fait une revue complète de l'entreprise alors que le géant pharmaceutique se préparait à entrer sur le marché de l'insuline inhalée. Whitaker note que Sanofi a choisi de s'associer à MannKind (fabricant d'Afrezza) en raison d'une «opportunité immédiate» de mettre un produit sur le marché plus rapidement que Dance. Cela a été considéré comme un excellent moyen d'éloigner la consommation d'insuline des injectables, explique-t-elle. Mais elle dit que la société n'a pas commercialisé Afrezza comme elle aurait dû le faire pour en faire une présence plus forte pour les personnes handicapées, et elle a fini par quitter Sanofi en 2014.
Un ancien dirigeant de Sanofi déclare: «J'étais frustré»
«Vous ne pouvez pas lancer un produit à un poste tertiaire», a-t-elle déclaré. «J'ai été frustré, honnêtement, par cela en le regardant de loin. Parce que j'ai vu le potentiel de l'insuline inhalée. C’est pourquoi Dance voulait faire appel à quelqu'un avec cette expérience de commercialisation… nous devons commencer à nous concentrer sur la préparation commerciale dès maintenant. Nous commençons ce processus maintenant et toute la communauté du diabète en entendra davantage parler alors que nous nous préparons au lancement. "
Whitaker ajoute qu'elle a grandi en Alabama au milieu de la «ceinture du diabète» du sud, et parce qu'elle a également une tante et un oncle vivant avec le type 2 et que son beau-père est diabétique, elle a observé les montagnes russes émotionnelles que les personnes handicapées endurer, et comment les médecins utilisent trop souvent l'insuline comme une menace pour les personnes atteintes de DT2.
«J'espère être en mesure de changer cela et de favoriser une utilisation plus précoce de l'insuline avant qu'ils ne subissent ce déclin continu dans leur parcours du diabète», dit Whitaker. «Dance a un produit avec Dance 501 qui peut offrir une autre option. Il ne s’agit certainement pas de remplacer les pompes ou l’insuline basale, mais il a sa place plus tôt dans le paradigme du traitement. »
Bien sûr, Whitaker sait que c’est une bataille difficile à essayer de convaincre les investisseurs et d’autres du potentiel de l’insuline inhalée. Mais elle pense que ce qui a changé au cours de la dernière décennie - après l'échec d'Exubera, le lancement et la relance d'Afrezza par MannKind et l'évolution globale de la technologie et de la nébulisation dans le monde - a préparé le terrain pour Dance 501 d'une manière qui n'était pas possible auparavant. .
Le fondateur de la danse, John Patton, était le cofondateur et le directeur scientifique de Nektar Therapeutics, qui a fourni la base scientifique d'Exubera, et il fait maintenant partie de Dance avec un siège au conseil d'administration. Un autre cadre avec lequel nous avons discuté en 2011 est Samantha Miller, qui reste une consultante stratégique pour l'entreprise alors qu'elle se prépare à la commercialisation.
Fait intéressant, Whitaker dit que Dance Biopharm avait prévu de déposer une introduction en bourse (offre publique initiale) vers la fin de 2015, mais lorsque Sanofi a abandonné Afrezza de MannKind, ce plan a changé. Au lieu de cela, la société a poursuivi ses études cliniques et a révisé son appareil pour le rendre plus élégant et plus sophistiqué.
Un environnement propice aux inhalables
Les temps ont certainement changé - donnant à Dance des raisons de croire que les gens sont plus ouverts à l'idée des inhalables.
De nos jours, les cigarettes électroniques et les vapoteurs sont devenus courants dans le monde entier, et Whitaker souligne que la nébulisation médicale explose et devient de plus en plus acceptée dans le monde. Elle cite comment 8% du marché américain des médicaments utilise des nébuliseurs portables pour les médicaments stéroïdiens, contre 12% en Europe et 20% en Chine.
«Le potentiel de commercialisation et de commercialisation réussie de Dance 501 est là. Le moment est venu pour la danse », dit Whitaker.
Le coût de fabrication est certainement une préoccupation dans l'esprit de Whitaker, étant bien conscient du coût de fabrication et de mise sur le marché d'Exubera et d'Afrezza - plus d'un milliard de dollars (!) Mais elle dit que Dance ne peut s'attendre à dépenser qu'une fraction de ces coûts, car ils travaillent avec le plus grand fabricant d'insuline d'Asie afin d'avoir des usines inspectées par la FDA pour la fabrication de Dance 501 pour les États-Unis à l'étranger.
«Nous avons également la chance de nous reposer sur les épaules de l’insuline inhalée qui nous a précédés, car il existe désormais une abondance de données à ce sujet sur la sécurité, l’efficacité et l’utilisation des patients sur lesquelles puiser», ajoute-t-elle.
Whitaker ajoute également que les équipes de recherche et de fabrication de la société resteront dans la région de San Francisco, tandis que le siège commercial de Dance Biopharm déménagera à Research Triangle Park en Caroline du Nord dans les 6 à 9 prochains mois, et jusque-là, ils fonctionnent. à distance. Ils prévoient également d'ouvrir un bureau européen ainsi qu'un en Chine, a-t-elle déclaré.
L'insuline inhalée gagne-t-elle en traction?
Nous restons prudemment optimistes quant au potentiel de ce nouveau produit. Prenons l'exemple d'Afrezza de MannKind: nous sommes tous les deux ici à la 'Exploiter utilisez-le et adorez-le. Mais le fait est que MannKind a eu du mal et que le nombre de ses ordonnances reste bas, de nombreux médecins restant généralement hésitants à propos de la formulation en poudre qui est sur le marché depuis 2015. Le marché de l'insuline est concurrentiel et inconstant, et rien n'est garanti (sauf le fait que nous, les personnes handicapées atteintes de DT1, ne pouvons pas nous en passer!).
Néanmoins, avec tout cela à l’esprit, nous espérons que Dance arrivera sur le marché et pourra réussir là où Exubera a échoué et où MannKind a du mal à s'implanter.
MISE À JOUR: En septembre 2019, la société s'est rebaptisée Aerami Therapeutics.
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