Sur un vol il n'y a pas si longtemps, je suis tombé sur un Temps article de magazine sur l'édition de gènes et un avenir potentiel dans lequel les humains pourraient éliminer les mauvaises parties de notre ADN afin d'éviter des problèmes de santé comme le diabète et ses complications.
Cela peut sembler une vision futuriste de l’état actuel de la recherche, mais il n’est pas exagéré de penser que cela pourrait être possible un jour bientôt. En fait, des travaux sont déjà en cours sur l'utilisation de l'édition génique dans la recherche en vue d'un traitement «biologique» du diabète. Sans blague!
Le 18 septembre, la société internationale de biopharmacie CRISPR Therapeutics et la société de technologie médicale régénérative basée à San Diego ViaCyte ont annoncé leur collaboration en utilisant l'édition de gènes pour compléter l'encapsulation des cellules des îlots, qui a le potentiel de protéger les cellules bêta transplantées de l'inévitable attaque du système immunitaire qui tue normalement. les enlever.
N'oubliez pas que ViaCyte est la start-up qui travaille depuis des années sur un dispositif implantable qui encapsule de nouvelles cellules productrices d'insuline qui peuvent s'installer dans le corps d'une personne pour recommencer à réguler le glucose et l'insuline. Leur appareil Encaptra a fait les gros titres et créé beaucoup d'enthousiasme dans la D-Community, en particulier l'année dernière lorsque ViaCyte a finalement reçu FDA OK pour ses premières études cliniques humaines.
Selon Temps, le concept CRISPR-Cas9, vieux de cinq ans, «transforme la recherche sur la façon de traiter les maladies, ce que nous mangeons et comment nous allons produire de l’électricité, alimenter nos voitures et même sauver des espèces en voie de disparition. Les experts estiment que CRISPR peut être utilisé pour reprogrammer les cellules non seulement chez les humains, mais aussi dans les plantes, les insectes - pratiquement n'importe quel morceau d'ADN sur la planète. "
Wow! Maintenant, en travaillant ensemble, les deux sociétés déclarent: «Nous pensons que la combinaison de la médecine régénérative et de l'édition génique a le potentiel d'offrir des thérapies durables et curatives aux patients atteints de nombreuses maladies différentes, y compris des troubles chroniques courants tels que le diabète nécessitant de l'insuline.»
Mais à quel point est-ce réel? Et combien d'espoir devrions-nous, les personnes handicapées (personnes atteintes de diabète), nous accrocher au concept d'édition génétique pour mettre fin à notre maladie?
Reprogrammation de l'ADN
L'idée de l'édition génétique vise bien sûr à «reprogrammer notre ADN» - les éléments de base de la vie.
Des chercheurs du MIT et du Broad Institute de Harvard sont en train de développer un outil qui peut reprogrammer la façon dont certaines parties de l’ADN se régulent et s’expriment, ouvrant ainsi la voie à la manipulation des gènes pour prévenir les maladies chroniques.
Il y a certes des considérations éthiques dans tout cela. Un comité international des États-UnisLa National Academy of Sciences (NAS) et la National Academy of Medicine de Washington, DC, ont publié un rapport début 2017 qui donnait essentiellement un feu jaune pour poursuivre la recherche sur l'édition de gènes embryonnaires, mais sur une base prudente et limitée. Le rapport a noté que ce type de modification future du gène humain pourrait être autorisé un jour, mais seulement après beaucoup plus de recherches risques-avantages et «uniquement pour des raisons impérieuses et sous une surveillance stricte».
Tout le monde peut deviner ce que cela pourrait signifier, mais on pense que cela pourrait être limité aux couples qui ont tous deux une maladie génétique grave et dont le seul dernier recours pour avoir un enfant en bonne santé pourrait être ce type de modification génétique.
En ce qui concerne l'édition de gènes dans les cellules de patients atteints de maladies, des essais cliniques sont déjà en cours sur le VIH, l'hémophilie et la leucémie. Les systèmes de réglementation existants pour la thérapie génique sont suffisamment bons pour superviser ce travail, a conclu le comité, et bien que la manipulation génique «ne devrait pas se poursuivre pour le moment», le comité du comité a déclaré que la recherche et les discussions devraient se poursuivre.
Ce type de recherche sur l'édition de gènes est bien en cours sur un certain nombre de fronts, y compris certains projets spécifiques au diabète:
- À l'aide de CRISPR, les chercheurs ont corrigé le défaut génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne chez la souris et désactivé 62 gènes chez le porc afin que les organes cultivés chez les animaux, tels que les valves cardiaques et le tissu hépatique, ne soient pas rejetés lorsque les scientifiques sont prêts à les transplanter dans gens.
- Cette histoire de décembre 2016 rapporte qu'au Centre du diabète de l'Université de Lund en Suède, des chercheurs ont utilisé CRISPR pour «désactiver» l'un des gènes censés jouer un rôle dans le diabète, en diminuant efficacement la mort des cellules bêta et en augmentant la production d'insuline dans le pancréas. .
- Au Memorial Sloan Kettering Cancer Center de New York, le biologiste Scott Lowe développe des thérapies qui activent et désactivent les gènes des cellules tumorales pour les rendre plus faciles à détruire par le système immunitaire.
- Les chercheurs sur le paludisme explorent un certain nombre de façons dont CRISPR peut être utilisé pour manipuler les moustiques afin de les rendre moins susceptibles de transmettre la maladie; il en va de même pour les souris qui transmettent des bactéries responsables de la maladie de Lyme.
- Cette recherche de 2015 conclut que ce type d'outil d'édition de gènes deviendra plus précis et nous aidera à mieux comprendre le diabète dans les années à venir, et une étude récente publiée en mars 2017 montre la promesse d'une thérapie génique utilisant cette technique, pour potentiellement guérir un jour le DT1 ( !), bien qu'il n'ait été étudié que sur des modèles animaux, jusqu'à présent.
- Même le Joslin Diabetes Center, basé à Boston, s'intéresse à ce concept d'édition génétique et travaille à la création d'un programme de base axé sur ce type de recherche.
Toujours sur le front de la recherche sur le diabète, des programmes comme TrialNet recherchent activement certains biomarqueurs auto-immuns pour retracer la génétique du DT1 à travers les familles, afin de cibler un traitement précoce et même une prévention future.
Pendant ce temps, ces nouvelles méthodes d'édition de gènes auraient le potentiel d'améliorer la santé et le bien-être des animaux destinés à l'alimentation - par exemple, les bovins sans cornes, les porcs résistants à la peste porcine africaine ou au virus reproducteur et respiratoire porcin - et modifier les traits spécifiques des plantes alimentaires ou champignons, comme les champignons non brunissants, par exemple.
Un remède biologique ou fonctionnel pour le diabète
Avant la collaboration avec CRISPR, l’approche de ViaCyte était qualifiée de «remède fonctionnel», car elle ne pouvait que remplacer les cellules d’insuline manquantes dans le corps des personnes handicapées, mais pas s’attaquer aux racines auto-immunes de la maladie. Mais en travaillant ensemble, ils peuvent faire les deux, pour rechercher un véritable «remède biologique».
«La puissance combinée de cette collaboration réside dans l'expertise des deux sociétés», explique le président et chef de la direction de ViaCyte, le Dr Paul Laikind.
Il dit que la collaboration en est encore à ses débuts, mais qu'elle constitue une première étape passionnante sur la voie de la création d'un produit dérivé de cellules souches capable de résister aux attaques du système immunitaire - essentiellement en retravaillant l'ADN des cellules pour échapper à l'attaque du système immunitaire.
OK, nous ne pouvons nous empêcher de constater à quel point tout cela rappelle le roman Brave New World et la controverse sur les bébés de créateurs, faisant réfléchir l'éthique: Est-il juste de se mêler des aspects de l'humanité que nous n'aimons pas, pour lutter pour la «perfection» de la santé?
Il ne s'agit pas ici de se plonger trop profondément dans la politique ou la religion, mais il est clair que nous voulons tous un remède contre le diabète et d'autres maladies. Pourtant, sommes-nous prêts (ou obligés) de «jouer à Dieu» pour y arriver? Matière à réflexion, bien sûr.
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