NOUVELLES: La FDA approuve le premier glucagon nasal! (Traitement d'urgence sans aiguille)

Énorme nouvelle pour ceux d'entre nous dont la vie dépend de l'insuline: après des années de R&D et d'anticipation de la communauté, nous avons maintenant une nouvelle forme de glucagon, la substance stimulant la glycémie d'urgence, qui peut simplement être pulvérisée dans le nez plutôt que d'exiger un mélange compliqué. kit et une grande aiguille effrayante avec laquelle les spectateurs doivent vous poignarder.

Il s’agit du premier nouveau type de glucagon que nous ayons vu depuis l’introduction des kits d’urgence injectables standard en 1961!

Le 24 juillet, la FDA a annoncé son approbation du nouveau glucagon intranasal connu sous le nom de Baqsimi (plus sur le nom dans un instant), fabriqué par le géant pharmaceutique Eli Lilly. Cette société est bien sûr un important fabricant d'insuline, mais fabrique également l'un des deux kits de glucagon injectables à plusieurs étapes actuellement disponibles (l'autre étant Novo Nordisk).Développé à l'origine par une société canadienne de biomédecine, le nouveau glucagon nasal a été acquis par Lilly en 2015 et en est à un stade avancé d'essais cliniques depuis sa soumission aux organismes de réglementation il y a un an en juin 2018.

Bien qu'il puisse sembler un peu dramatique de décrire ce nouveau médicament comme «historique» et «changeant la donne», c'est certainement une étape importante pour notre communauté car c'est le premier nouveau type de glucagon à arriver sur le marché depuis que les formes injectables originales ont presque été introduites. il y a six décennies. En fait, le nouveau produit de Lilly sera disponible à partir d'août 2019, il s'agit de la première des trois nouvelles formes de glucagones qui devraient arriver sur le marché dans un proche avenir, ouvrant la voie à de nouvelles façons d'utiliser le glucagon.

Le PDG de FRDJ, le Dr Aaron Kowalski, qui vit lui-même avec le DT1, a fait la déclaration suivante: «Il s'agit d'une étape importante vers la fourniture de plus de traitements pour lutter contre les complications du diabète de type 1. Jusqu'à présent, les injections complexes de glucagon à administrer en plusieurs étapes étaient le seul traitement disponible pour les personnes souffrant d'un épisode hypoglycémique sévère. L'administration nasale de glucagon est un processus beaucoup moins invasif et simplifié qui peut sauver des moments critiques pendant une urgence, en particulier si un individu perd connaissance. FRDJ est reconnaissante à la FDA pour sa décision et continue de plaider en faveur de la mise sur le marché de plus de traitements afin que les personnes atteintes de DT1 puissent mieux gérer ses complications et mener une vie plus heureuse et en meilleure santé.

Spray nasal Baqsimi: principes de base et fonctionnement

Pour rappel, le glucagon est une hormone qui amène le foie à libérer très rapidement du glucose afin d'augmenter la glycémie. Les trousses d'urgence familières au glucagon en plusieurs étapes rouges et orange ont été la seule option à ce jour (et Lilly dit qu'elle continuera à les offrir).

Voici un aperçu de ce nouveau produit Baqsimi, y compris le coût et ce qui attend le marché du glucagon:

• Distributeur prêt à l'emploi: Il s'agit d'une dose de 3 mg de glucagon à usage unique, logée dans un distributeur en plastique compact, portable et prêt à l'emploi. La dose complète est épuisée au moment de l’action, donc cela ne permet pas de mini-dosage (ce qui n’est pas encore acceptable par la FDA, mais effectué par de nombreux patients hors AMM utilisant du glucagon injectable traditionnel). Fait intéressant, le distributeur est en fait développé par la société AptarGroup, basée dans l'Illinois, qui fabrique ce dispositif Unidose pour plusieurs médicaments en poudre au-delà du glucagon et du diabète.

• Dosage: La pointe du distributeur est insérée dans une narine et vous appuyez / pressez un petit piston au bas de l'appareil pour libérer la dose renardée de poudre sèche de glucagon dans le nez. Ce glucagon est ensuite absorbé dans la muqueuse de la cavité nasale, où il commence à agir immédiatement. Aucune inhalation, reniflement ou respiration profonde n'est nécessaire - particulièrement important si la personne handicapée (personne diabétique) est inconsciente ou n'est pas pleinement consciente de ce qui se passe. Consultez le guide d'instructions en ligne de Lilly ici.

• Mini-dosage: Pas avec Baqsimi, dit Lilly. Il s'agit d'un distributeur unique, dans lequel vous utilisez la dose complète de 3 mg en une seule fois. Vous appuyez sur le piston jusqu'à ce que la ligne verte disparaisse, indiquant que 100% de la dose a été administrée. La société affirme qu'elle n'a pas exploré à ce jour le mini-dosage du glucagon, car elle s'est concentrée sur ce glucagon de secours d'urgence plus facile à utiliser.

• Avec un rhume ou une congestion: Oui, cela fonctionne même si vous avez un rhume et / ou une congestion nasale et que vous prenez des médicaments pour ces symptômes particuliers. Les données des essais cliniques montrent que ce glucagon est tout aussi efficace dans ces situations.

• Données cliniques: En parlant d'essais, dans deux études cliniques portant sur 83 et 70 adultes atteints de diabète comparant une dose unique de Baqsimi à une dose unique de glucagon injectable, Baqsimi s'est avéré significativement plus efficace. Il a commencé à fonctionner en quelques minutes et a complètement augmenté la glycémie en 15 à 30 minutes. Dans une étude pédiatrique de 48 patients âgés de plus de 4 ans, des résultats similaires ont été observés.

• Enfants et adultes: Baqsimi est approuvé pour les adultes et les enfants de 4 ans et plus. Des études de sécurité et d'efficacité seront également en cours pour les enfants de moins de 4 ans. Lilly dit que le même dosage de 3 mg est sans danger pour n'importe lequel de ces âges, qu'il s'agisse d'un homme adulte ou d'un petit enfant.

• Effets secondaires: Il n'y a pas d'avertissements notables dans la boîte noire, mais les effets secondaires possibles reflètent bon nombre de ceux inclus dans les produits injectables au glucagon actuellement - larmoiement, rougeur et démangeaisons des yeux, nausées, vomissements, maux de tête, etc. et d'autres médicaments qui peuvent influencer l'efficacité de Baqsimi, y compris l'insulinome ou le phéocromocytome, et les bêtabloquants ou les médicaments à l'indométhacine. Les ingrédients interférents comprennent le bétadex et la dodécylphosphocholine. De plus, étant donné que l’efficacité du glucagon peut être altérée par l’alcool (en raison de la nécessité pour le foie de gérer l’alcool par rapport à la décharge de glucose), cela reste un élément à garder à l’esprit lors de l’utilisation de Baqsimi.

• Stockage: la durée de conservation est de 18 mois à 2 ans, et Lilly dit qu'elle travaille à prolonger cette date d'expiration. Baqsimiv ne nécessite pas de réfrigération et doit être conservé jusqu'à 86 degrés. Il est emballé dans un tube avec une pellicule rétractable, et vous êtes censé le garder dans ce tube avant utilisation. Lilly dit que l’exposition à l’humidité pourrait nuire à l’efficacité du glucagon nasal.

• Disponibilité: Baqsimi sera en vente dans les pharmacies à partir d'août 2019. Une ordonnance sera requise, ce qui signifie qu'elle ne sera pas disponible en vente libre (OTC). Vous trouverez ci-dessous plus de détails sur l'accès et les prix.

Pour ceux qui sont intéressés par plus de détails de la FDA sur Baqsimi, l'agence a publié sa lettre officielle à Eli Lilly ainsi que la documentation d'étiquetage de 18 pages pour examen.

Gonfler du glucagon dans le nez

Rappelez-vous, Basqimi est le même glucagon nasal que j'ai pu tester sous forme de prototype en 2014, avant que Lilly n'acquière le produit. Mon expérience a été la suivante:

Après avoir été mis sous perfusion d'insuline pour faire baisser mon taux de glucose dans les années 50 et 40, j'ai été invité à administrer le glucagon expérimental dans mon nez. J'avais l'impression qu'il commençait à fonctionner en quelques minutes - certainement beaucoup plus rapidement que le glucagon injectable normal que j'avais été forcé d'utiliser juste un mois plus tôt. En 15 minutes, toutes mes sensations basses étaient passées et mes lectures de CGM et du doigt de la clinique ont montré que mes sucres étaient à la hausse. En quelques heures, mes niveaux de glycémie sont revenus aux faibles 200, où ils planaient avant l'expérience.

Bien sûr, beaucoup d'autres ont participé à ce procès et d'autres au fil des ans. Nous avons également été fascinés de voir éventuellement des études «réelles» montrant la facilité d'utilisation pour les personnes handicapées et les soignants qui pourraient avoir besoin de recourir à ce glucagon dans une situation d'urgence. Tout cela a prouvé que ce glucagon nasal est beaucoup plus facile à utiliser et tout aussi efficace que ce dont nous disposons depuis toutes ces années.

Nasal Glucagon Baqsimi: Qu'y a-t-il dans un nom?

Il se prononce «BACK-see-mee» et Lilly a acquis le nom avec le produit lui-même lors de l'acquisition en 2015 de la start-up canadienne Locemia Solutions - dont le nom de l'entreprise est un mélange de «faible taux de sucre dans le sang» et «d'hypoglycémie». On nous dit que l’inspiration originale du nom Basqimi est venue de conversations au sein de la communauté du diabète sur «qui a votre dos» quand il s’agit de personnes aidant lors de crises effrayantes d'hypoglycémie.

Locemia était dirigée par Robert Oringer, un entrepreneur avec une longue histoire dans l'industrie du diabète et un père-père lui-même avec deux fils qui ont développé le DT1 à un mois d'intervalle en 1997. Son curriculum vitae comprend un certain nombre de produits de soins du diabète, y compris le travail de création du Onglets de glucose Dex4 populaires (qui sont maintenant arrêtés aux États-Unis, au moins). Lui et les chercheurs ont commencé à travailler sur cette formulation intranasale de glucagon en 2010.

Le groupe espérait sensibiliser le public à l’hypoglycémie et modifier la perception du glucagon, afin qu’il soit plus visible avec des traitements facilement disponibles, comme les défibrillateurs et l’EpiPen dans les restaurants, les stades, les écoles et autres lieux publics.

«Je suis très reconnaissant à tous ceux qui ont contribué pendant tant d'années au développement de ce produit étonnant et d'une importance vitale - y compris notre petite mais puissante équipe de Locemia, les chercheurs qui ont mené nos essais cliniques, les utilisateurs d'insuline qui se sont portés volontaires pour faire partie de nos essais, nos conseillers scientifiques, nos défenseurs des patients, nos investisseurs et d'innombrables autres », a-t-il écrit dans un courriel.

«Claude Piche, co-fondateur et PDG de Locemia, et moi-même sommes tous les deux très reconnaissants envers l'équipe d'Eli Lilly qui a reconnu la valeur de Baqsimi il y a plus de cinq ans et a montré son engagement en prenant des mesures pour l'acquérir, continuer à investir dans et mettez-le sur le marché. Vous ne pouvez pas commencer à imaginer le nombre de talentueux membres de l'équipe Lilly qui ont contribué à ce moment et continuent de travailler pour amener Baqsimi au monde. Oui, les États-Unis seront les premiers, mais j'espère que le Canada (où le développement a eu lieu), l'Europe et d'autres pays auront Baqsimi disponible pour les utilisateurs d'insuline et ceux qui les aiment ou prennent soin d'eux.

Accès et prix abordable pour Baqsimi Glucagon

Lilly dit qu'elle s'attend à ce que Baqsimi soit disponible dans les pharmacies américaines à partir de la fin du mois d'août, et qu'ils l'ont déjà soumis à des agences de réglementation au Canada, en Europe et au Japon, où il est toujours en cours d'examen.

On nous dit que Baqsimi aura le même prix catalogue que le kit d’urgence au glucagon injectable de Lilly: 280,80 $ pour un seul distributeur, et un pack de deux coûtera 561,60 $.

C’est décevant.

Beaucoup de membres de la communauté D espéraient que cette nouvelle forme de glucagon serait plus abordable, plutôt que d'être aussi peu attrayante qu'un flacon d'insuline aux États-Unis ces jours-ci. Alors que le prix de l'insuline et l'accès aux dispositifs de traitement du diabète ont fait l'actualité ces derniers temps, le prix du glucagon est resté moins discuté dans notre communauté D et au-delà.

Interrogé sur les inquiétudes concernant le prix catalogue élevé, un porte-parole de Lilly nous a dit que la société offrait une carte d'épargne Baqsimi jusqu'à la fin de 2020 pour ceux qui ont une assurance commerciale pour obtenir 2 packs Baqsimi ou 1 pack de deux, pour aussi peu que 25 $. Ce sera bon pendant 12 mois, ce qui signifie que la carte sera valide pendant un an et pourra être utilisée autant de fois que vous obtiendrez une nouvelle prescription Baqsimi. Ils ont également une offre de premier remplissage où certains peuvent obtenir un seul produit Baqsimi ou un pack de 2 sans frais, avant que le programme d'économies n'entre en vigueur pour les recharges. Ce programme «Got Your BAQ» s'adressera aux personnes «éligibles», ce qui signifie qu'il y aura des critères spécifiques. Ils ont également fait référence à d'autres cartes d'épargne, aux programmes d'assistance aux patients (PAP) et à leur centre de solutions Lilly créés pour offrir une aide financière à ceux qui sont éligibles aux médicaments contre le diabète, y compris l'insuline et le glucagon.

«Nous comprenons l'impact financier de la gestion du diabète sur les familles. Lilly s'est engagée à contribuer à rendre Baqsimi abordable et accessible au plus grand nombre de personnes atteintes de diabète en garantissant l'accès auprès des payeurs ainsi que grâce à nos offres abordables », a déclaré Tony Ezell, vice-président des soins connectés et des insulines aux États-Unis.

Lorsqu'on leur a demandé ce que la communauté des patients pouvait attendre de Lilly sur la tarification du glucagon, nous, au «Exploiter leur a clairement dit que ce prix serait probablement perçu par la communauté comme une sourde tonale, et que cela signifierait que le glucagon nasal reste interdit à un grand nombre de patients.

Bien entendu, certains régimes d'assurance pourraient très bien couvrir ce nouveau glucagon Baqsimi. Et l'option à deux packs peut permettre aux gens d'obtenir le double du montant pour une seule quote-part. Tout cela est à déterminer, car Lilly travaille avec les compagnies d’assurance et les Pharmacy Benefit Managers (PBM) pour que ce nouveau glucagon soit inclus dans les formulaires.

Il est également important de savoir que deux autres nouvelles formulations de glucagon sont en préparation et qu’une est actuellement devant la FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Cette société de Chicago a développé un stylo de sauvetage hypo à usage unique appelé G-Voke, déposé auprès de la FDA à l'été 2018. C'est un produit de première génération sous une forme similaire à l'EpiPen, et la FDA est susceptible de prendre une décision à ce sujet d'ici la fin de l'année 2019. Xeris travaille également sur une version de nouvelle génération qui permettra un mini-dosage au-delà de la réponse hypo d'urgence.

• Zealand Pharma: Cette société basée au Danemark développe une nouvelle version appelée Dasiglucagon, une formule de glucagon soluble qui peut être utilisée dans les pompes à insuline. Il est testé dans le passionnant système en boucle fermée iLET Bionic Pancreas en cours de développement. Le dasiglucagon est également développé dans un stylo de sauvetage prêt à l'emploi, tout comme le facteur de forme Xeris. Zealand annonce maintenant son intention de déposer sa formulation de glucagon stable auprès de la FDA au début de 2020.

Appel à l'aide sur l'accès au glucagon

Autour de notre D-Community en ligne, les réponses sont mitigées sur Baqsimi.

La plupart conviennent que c'est certainement une grande nouvelle et mérite d'être célébrée, étant donné le nouveau formulaire de livraison facile. Nous avons vu que cela pourrait révolutionner la façon dont le glucagon est perçu et compris par le grand public.

Mais la question de l'accessibilité et de l'accès (ou de son absence) est une sorte de nuage sombre, avec des sentiments comme ce Tweet de Chris Wilson de longue date de type 1 en Californie: «J'espère que Xeris et / ou Zealand mangent le déjeuner de Lilly avec leurs formations liquides de longue conservation . Le potentiel du micro-dosage liquide par rapport à l’intranasal seul ouvre VASTEMENT plus d’applications. »

Sur le plan du plaidoyer, il existe un besoin reconnu de meilleures politiques sur le glucagon - pour les écoles, les infirmières et même les ambulanciers. Peut-être que maintenant, avec une version non injectable qui est incroyablement facile à utiliser, certains changements de politique peuvent survenir pour amener les distributeurs de secours de glucagon dans plus de lieux publics et à ceux qui en ont le plus besoin.

Pour notre part, nous sommes ravis de voir un moyen plus simple et plus doux de traiter les urgences liées à l'hypoglycémie, et nous sommes reconnaissants à tous les scientifiques et dirigeants qui ont rendu cela possible.

Dans le même temps, nous espérons que Lilly écoutera ces commentaires de la communauté appelant à l'aide sur l'accessibilité et l'accès à cette innovation importante dans le traitement d'urgence au glucagon pour les hypos sévères.